Voorwaardelijke goedkeuring voor SMA-middel Zolgensma

Afbeelding van Arek Socha via Pixabay

Een kostbare gentherapie voor de behandeling van heel jonge kinderen met de spierziekte SMA is voorwaardelijk goedgekeurd door de Europese Commissie. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) adviseerde eerder al positief over het middel Zolgensma.

De eenmalige behandeling voor spinale musculaire atrofie kost bijna 2 miljoen euro. Nederland telt ongeveer tien patiëntjes, wereldwijd zijn het er zeker 15.000.

Eiwit
De gentherapie brengt genetisch materiaal van een speciaal eiwit in de zenuwcellen, zodat die dit eiwit zelf kunnen aanmaken. Als het goed is kan de ziekte zich daardoor niet verder ontwikkelen. De therapie komt volgens fabrikant Avexis, een dochterbedrijf van farmaceut Novartis, direct beschikbaar in Frankrijk en binnenkort in Duitsland. Of dat ook in Nederland gebeurt is nog onduidelijk.

In onderhandeling
België gaat samen met Nederland en Ierland in onderhandeling met de producent, laat minister van Volksgezondheid Maggie De Block weten. “We willen het medicijn graag zo snel mogelijk ter beschikking stellen van de Belgische patiënten. Door samen met Nederland en Ierland te onderhandelen, willen we de prijs voor de behandeling drukken.”

Crowdfunding nodig
De ouders van baby Jayme vertelden bij Dokters van Morgen hun verhaal. Zij startten een crowdfundingsactie om zo voldoende geld binnen te halen voor de behandeling.

(Bron: Dokters van Morgen)

Geef een reactie